Napredak medicine: Prvi put iskušana terapija koja mijenja genetska oštećenja u tijelu pacijenta

Potencijal ovakve genske terapije ne može se zanemariti, no važno je ne zaboraviti da je ovo tek početak primjene kod ljudi. Osim toga, nema povratka – nakon što se promjena dogodi, genetski kod se ne može vratiti u početno stanje

 

Američki znanstvenici pokušali su promijeniti DNA osobe promjenom genetskog koda direktno unutar tijela same osobe. To nitko nikada prije nije pokušao i tim se nada da će trajno izliječiti bolest od koje pati pacijent.

Kako je objavljeno u ekskluzivnoj vijesti Associated Pressa, što prenosi portal iflscience.com, postupak je proveden prošlog ponedjeljka u Kaliforniji, gdje je pacijentu, Brianu Madeuxu, ubrizgano na milijarde kopija korektivnog gena i genetskog alata za zamjenu DNA. Prve rezultate očekuje se u roku od mjesec dana, ali tim će sigurno znati je li postupak uspio tek za tri mjeseca.

Madeux, star 44 godine, pati od Hunterovog sindroma, rijetkog genetskog poremećaja. Sindrom je naslijeđen i uzrokovan genom koji nedostaje ili je neispravan, a koji onemogućuje tijelu da razbija složene molekule. Te molekule se nakupljaju u tijelu, što dovodi do stalnih i progresivnih oštećenja.

Potencijal ovakve genske terapije ne može se zanemariti, no važno je ne zaboraviti da je ovo tek početak primjene kod ljudi. Osim toga, nema povratka – nakon što se promjena dogodi, genetski kod se ne može vratiti u početno stanje.

U životinjskim modelima provodili su se opsežni sigurnosni testovi, tako da su znanstvenici optimistični, ali i oprezni. To je potpuno nova tehnologija i može imati posljedice za koje nismo spremni.

Alat za uređivanje gena zove se Zinc Finger Nucleases i djeluje umetanjem novog gena i dva proteina cinkova prsta u bezazlen virus. Virus zatim putuje u određene stanice – u ovom slučaju u jetri – i ulazi u njih. Stanice počinju kopirati umetnute proteine, režući DNA u tom procesu, što omogućuje novom genu da se umetne.

Madeuxu je potrebno da se na ovaj način popravi samo 1 posto njegovih jetrenih stanica kako bi se uspješno riješio bolesti. A bude li postupak uspješan, to će biti samo početak kraja mnogih genetskih bolesti.

Damir Fatušić

 

Povezane vijesti