SJAJNA VIJEST Odobren lijek koji bitno podiže kvalitetu života oboljelima od cistične fibroze

Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je novu terapiju za oboljele od cistične fibroze starije od dvanaest godina, što znači da je može primiti do 90 posto bolesnika s cističnom fibrozom

 

FDA je u ponedjeljak objavila da daje odobrenje za novu kombinaciju lijekova, imena Trikafta, za liječenje cistične fibroze.

Cistična fibroza uzrokovana je mutacijama gena za regulaciju provodljivosti cistične fibroze (CFTR gen), koji sprečava proizvodnju CFTR proteina i inhibira koliko se tekućine i soli kreće u i iz stanica, objašnjavaju iz organizacije Cystic Fibrosis Foundation. Kao rezultat toga, sluz se nakuplja u plućima i blokira dišne ​​putove i zadržava bakterije uzrokujući infekciju. Sluz koja se skuplja u gušterači sprečava apsorpciju ključnih hranjivih tvari.

Trikafta cilja CFTR proteine ​​pod utjecajem genskih mutacija kako bi im pomogao učinkovitije funkcionirati. Za razliku od drugih dostupnih lijekova koji ciljaju ograničene mutacije gena, lijek Trikafta mogu koristiti pacijenti koji u svojim genima imaju barem jednu mutaciju F508del. Ovo je najčešća mutacija (od 2.000 poznatih CFTR mutacija) koja se opaža kod do 90 posto bolesnika sa cističnom fibrozom.

Lijek Trikafta, koji je razvila tvrtka Vertex Pharmaceuticals Incorporated, odobren je za otprilike tri mjeseca, priopćila je FDA. Vertex je prijavio dva klinička ispitivanja koja su pokazala da Trikafta poboljšava rad pluća učinkovitije od neaktivnog placeba ili drugih, slabije raspoloživih lijekova koji ciljaju CFTR. Jedno od ispitivanja također je pokazalo poboljšanje proizvodnje znoja i indeksa tjelesne mase.

- Današnje odobrenje čini novi tretman dostupnim većini bolesnika sa cističnom fibrozom, uključujući adolescente, koji ranije nisu imali opcije, ali pruža i drugima koji su oboljeli od cistične fibroze pristup dodatnoj učinkovitoj terapiji - rekao je vršilac dužnosti povjerenika FDA, doktor Ned Sharpless, u priopćenju za javnost.

Trikafta je proglašen ‘uzbudljivim’ i ‘čudotvornim’ lijekom od zajednice osoba oboljelih od cistične fibroze, uključujući doktoricu Joan DeCelie-Germana, ravnateljicu Centra za cističnu fibrozu u Northwell Healthu koji je sudjelovao u kliničkim ispitivanjima Trikafte, piše The Mighty.

- Pacijenti su imali poboljšanje funkcije pluća i manje bolesti i uživat će u više dana bez antibiotika i u boljoj kvaliteti života - rekla je DeCelie-Germana za ABC News.

- To je inspirativno. Nisam to mogla ni pomisliti prije 30 godina. Ovo nije lijek, ali je najbliže lijeku što imamo.

Prema ABC Newsu, Vertex će lijek Trikafta učiniti dostupnim u roku od dva tjedna ‘putem specijaliziranih ljekarni’. Godišnje će koštati oko 311.000 dolara, a predstavnici Vertexa rekli su za ABC da će troškove ‘nadoknaditi privatni osiguratelji i Medicaid/Medicare’.

Damir Fatušić

 

Povezane vijesti