Znanstveno otkriće: Britanci pronašli lijek za hemofiliju tipa A

Terapija koju su dobili pacijenti uključuje genetički modificiran virus, koji u sebi ima 'upute' za jetru kako bi mogla stvoriti faktor VII potreban za stvaranje proteina za zgrušavanje


 

Hemofilija je genetička bolest koja onemogućuje stvaranje proteina koji uzrokuje zgrušavanje krvi zbog čega čak i najmanja posjekotina može predstavljati životnu opasnost.

Nova genetska terapija britanskih doktora pokazala je vrhunske rezultate koji su pokazali jasne naznake kako bi mogli izliječiti oboljele od hemofilije tipa A.

Trinaest pacijenta dobilo je 2016. godine genetsku terapiju u bolnici Barts Health NHS Trust.

"Osjećam se kao nova osoba. Moje tijelo je poput dobro nauljenog robota", izjavio je Jake Omer za BBC.

Terapija koju su dobili pacijenti uključuje genetički modificiran virus, koji u sebi ima 'upute' za jetru kako bi mogla stvoriti faktor VII potreban za stvaranje proteina za zgrušavanje.

Prvo kliničko testiranje pokazalo je kako niske doze nisu bile dovoljne. U posljednjih godinu dana 13 pacijenata koji su dobili više doze virusa više nisu na lijekovima za hemofiliju, a njih 11 pokazaju normalne razine proteina.

Rezultati su oduševili znanstvenike koji sada planiraju klinička testiranja na većem broju ljudi kako bi mogli vidjeti djeluje li genetska terapija i na njima na isti način.

Anita Blažinović