HRABRI DOKTOR Lijek koji je iskušao na sebi mogao bi pomoći mnogim ljudima

David Fajgenbaum je pronašao moguću molekularnu osnovu za svoje stanje i testirao potencijalni tretman na sebi. Pet godina kasnije, još je u remisiji

 

Kad je doktoru Davidu Fajgenbaumu dijagnosticirana Castlemanova bolest, njegovi izgledi za preživljavanje činili su se tako lošima da je čak primio bolesničko pomazanje. Pa ipak, Fajgenbaum je pronašao moguću molekularnu osnovu za svoje stanje i testirao potencijalni tretman na sebi. Pet godina kasnije, još je u remisiji i prvi je autor rada koji opisuje uspješan tretman na sebi i drugima.

Castlemanova bolest je ime koje se daje grupi sličnih upalnih poremećaja. Neki od njih su dovoljno blagi da ih je teško razlikovati od gripe, ali najozbiljnija, idiopatska multientrična Castlemanova bolest (iMCD) može uzrokovati zatajenje više organa. Više od trećine bolesnika s iMCD umre u roku od pet godina od dijagnoze.

Siltuximab, jedini trenutno odobreni lijek za iMCD, kod polovice pacijenata izaziva dramatičnu remisiju, ali ne čini ništa za druge. Kao jedan od onih koji nisu imali koristi od lijeka, Fajgenbaum je pokušao s kemoterapijom, doživljavajući strašne nuspojave, ali mu se bolest brzo vratila nakon svakog tijeka liječenja i umalo je umro pet puta.

No, kao student medicine na Sveučilištu u Pennsylvaniji, Fajgenbaum je imao priliku istražiti molekularnu osnovu vlastite bolesti. U časopisu Clinical Investigation, on opisuje identificiranje neobično visoke vrijednosti mTOR (mammalian target of rapamycin, op. a.) kinaze u uzorcima iz njegovih limfnih čvorova u usporedbi s razinama kod zdravih ljudi. MTOR djeluje kao stupanj u staničnoj regulaciji čija neispravnost kao posljedicu ima brojne bolesti.

Sirolimus je mTOR inhibitor već odobren za sprečavanje odbacivanja presađenih bubrega. Fajgenbaum ga je uzeo i njegovi su simptomi prešli u remisiju.

- Shvatio sam da, ako ne posvetim ostatak svog života pokušaju izliječenja ove bolesti, to nitko drugi neće učiniti - rekao je Huffington Postu 2017. godine, kad je postajalo jasno da je proces uspio.

- Nisam imao još puno šansi.

Nakon ovog uspjeha, kolege su dale isti tretman još dva pacijenta čiji iMCD također nije reagirao na postojeće liječenje.

U vrijeme predaje rada, Fajgenbaum je bio u remisiji pet i pol godina, dok se kod ostala dva pacijenta nije vratila 19 mjeseci, piše IFLScience.

Uskoro počinje kliničko ispitivanje na sveučilištima u Pensilvaniji i Arkansasu, koje će pružiti nadu onima koji nisu reagirali na siltuximab i žive dovoljno blizu bilo koje od dvije lokacije.

Međutim, implikacije Fajgenbaumovog otkrića mogle bi biti mnogo šire. Nedavni rad povećao je mogućnost da bi inhibicija mTOR-a mogla biti spas za oboljele od trenutno najmanje izlječivog oblika raka dojke.

Još važnije, isti stanični put može uzrokovati različite bolesti ovisno o organu u kojem ne radi.

- Ovo ukazuje na potencijal da oko 1.500 lijekova koji su već odobreni za jedno stanje također budu  lijek za 7.000 bolesti bez ikakvih ili s nedovoljnim mogućnostima liječenja, poput ALS-a i mnogih dječjih karcinoma - rekao je Fajgenbuam.

Damir Fatušić

 

Povezane vijesti